高新技術產業(yè)是國民經濟的戰(zhàn)略性先導產業(yè)，是國家經濟轉型、產業(yè)升級的重要基石。改革開放以來國家重點扶持了包括信息、生物、先進能源、先進環(huán)保和資源綜合利用等領域在內的高新技術產業(yè)，現(xiàn)在這些高新技術產業(yè)在國民經濟中所占比重也越來越大。高新技術產業(yè)化的難易程度主要取決于人才資源、資金回收周期、產業(yè)風險及包括產業(yè)配套和國家政策等在內的各種因素。創(chuàng)新藥物研發(fā)是醫(yī)藥科技產業(yè)發(fā)展的原動力，它的特點是長周期、高風險和高回報，所以醫(yī)藥科技產業(yè)化具有一定的特殊性。

　　中國創(chuàng)新藥物研發(fā)正處在蓬勃發(fā)展的起步階段，中國制藥公司要著手解決的已不局限于優(yōu)化創(chuàng)新藥物研發(fā)進程、降低藥研項目的損耗率等這類國際共同課題。對于大多數(shù)中國醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)者而言，如何脫離出產業(yè)配套不完整、國家新藥審批監(jiān)管體系不完善的藩籬更加考驗他們的決斷力。

　　因此，中國想在國際藥物市場上獲得與其經濟規(guī)模相匹配的份額，并從國際大制藥公司手中搶回屬于自己的創(chuàng)新藥物市場，合理優(yōu)化中國的創(chuàng)新藥物研發(fā)產業(yè)化環(huán)境不僅是必須的，而且是緊迫的。

　　創(chuàng)新藥物研發(fā)的產業(yè)化窺探

　　當前，世界藥物市場總份額已超過八千億美元，預測今年將可達到一萬億美元以上規(guī)模。由于創(chuàng)新藥專利保護期可長達20年，世界上銷售最大的前100個新藥，每個藥的年銷售額均在10億美元以上，這一類藥被稱為重磅炸彈。在巨大經濟效益驅使下，各國創(chuàng)新藥物研發(fā)產業(yè)化進程紛紛加快。

　　然而，從競爭格局看來，世界藥物市場主要由美、英、瑞士、日、法、德等國的少數(shù)制藥巨頭壟斷，中國的制藥領域與先進國家相比仍有相當大的差距。此外，中國創(chuàng)新藥尚處于起步階段，到目前為止尚無創(chuàng)新藥進入國際市場。

　　是什么阻礙了國字號創(chuàng)新藥研發(fā)和上市的步伐?業(yè)內人士都深知，創(chuàng)新藥從項目設立到被藥監(jiān)部門批準上市是一個漫長的、充滿風險的、昂貴的過程，這一過程一般需要10到20年的周期和約10億美元的經費。

　　拿新藥研發(fā)環(huán)節(jié)舉例。新藥研發(fā)包含了以基礎生物科技為主導的早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前試驗、臨床試驗等幾個環(huán)節(jié)。根據《自然生物科技》雜志的最近統(tǒng)計，在臨床試驗環(huán)節(jié)中，臨床一期、二期、三期化合物通過該期試驗的成功率分別為64%、32%、60%。數(shù)據表明，二期臨床試驗是試驗藥物被淘汰的重要環(huán)節(jié)，是藥物研發(fā)投入市場風險最大的階段，目前并無更好的改進手段。為了降低二期臨床試驗淘汰風險，今年2月美國國立衛(wèi)生研究院與10家制藥企業(yè)共同發(fā)起加速藥物研發(fā)合作(AMP)項目，他們將共享科研人員、人體組織和血樣標本、研究數(shù)據，對阿爾茨海馬病，二型糖尿病，類風濕關節(jié)炎和紅斑狼瘡等疾病進行全面機理研究，以期獲得更好的藥物靶點，增加治療以上疾病試驗藥物的成功率。反觀中國創(chuàng)新藥物研發(fā)市場，缺少了這種資源共享的協(xié)作精神。

　　國外巨頭公司的經驗之談

　　對于如何優(yōu)化藥物研發(fā)進程、減少研發(fā)各階段的損耗率，各國制藥公司做了大量的工作。例如，現(xiàn)代藥物研發(fā)是由實驗數(shù)據驅動的，這些實驗數(shù)據可能來源于支持藥物作用機理的基礎研究，也可能來源于驗證藥物安全性或有效性的實驗。綜合利用好這些實驗數(shù)據可以使藥物研發(fā)在決策節(jié)點的取舍變得更加客觀，從而大幅地提高藥物研發(fā)的效率。計算化學與計算生物在數(shù)據融合(Data Fusion) 與挖掘處理 (Data Mining， Text Mining)上有著先天的優(yōu)勢，它可以限定所設計的分子只局限于可合成的、成藥性較好的化合物。因此計算生物， 特別是計算機輔助藥物設計，計算機輔助藥物的毒性預測，在項目立項的靶標選定及先導化合物的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化過程中都占有獨特的地位。

　　新藥研發(fā)整個過程漫長而耗資巨大，國際新藥研發(fā)已出現(xiàn)了階段分工等現(xiàn)象。如中晚期臨床試驗及市場銷售耗資大，需要大量資源，往往集中在大型制藥企業(yè)。早期藥物研發(fā)依賴新科技新技術，風險大，越來越多由小制藥企業(yè)或初創(chuàng)企業(yè)完成，然后與大型藥企形成合作共同開發(fā)。目前許多國際大制藥企業(yè)面臨著老藥專利即將過期的問題，急需新藥項目填補產品管道。面對巨大市場需求與新藥產出進入瓶頸階段的矛盾，大型藥企急需大量高質量且能改善目前疾病治療的創(chuàng)新藥項目。這就為小型藥企提供了市場機會，在完成早期藥物篩選，臨床前化合物優(yōu)化甚至一期臨床之后，小企業(yè)便可開始尋求合作，獲得進一步開發(fā)的資金，與其他大型藥企共同完成后期臨床開發(fā)，藥物申報及最終市場銷售。以上模式在國際制藥界已經越來越普遍，越來越成熟。

創(chuàng)新藥物技術產業(yè)化的中國思路

　　就中國目前制藥領域發(fā)展的現(xiàn)狀而言，我們的醫(yī)藥行業(yè)主要靠仿制藥的開發(fā)與生產來提供我國的治療藥物需求。由于仿制藥門檻低，競爭大，缺乏產權保護，所以利潤空間有限，亦無法滿足日益提高的國內對更安全更有效治療藥物的需求。所以，為進一步發(fā)展我們制藥領域創(chuàng)新藥研發(fā)，縮小與國際先進水平的差距，除了加大基礎生命科學領域的投入，加速培養(yǎng)相關科技人才之外，也應提高和加強對早期藥物研發(fā)和各期臨床試驗研究的投入，提高資金使用效率。

　　由于創(chuàng)新藥早期研發(fā)風險大但又不可缺少，國內創(chuàng)投機制尚不完善，所以制藥企業(yè)很難從銀行或創(chuàng)投公司獲得啟動資金。因此，除了鼓勵風投資金進入外，政府在人才政策、資金和配套設施方面的強力支持是非常必要的。近年來，以支持藥物研發(fā)為經營原則的外包服務公司在中國得到了較快發(fā)展，也為開展自我創(chuàng)新藥物研發(fā)提供了現(xiàn)實條件，由于大多外包服務公司服務于國際大型藥企，符合創(chuàng)新藥開發(fā)的國際質量標準，在提高我國藥物生產開發(fā)管理日趨國際標準方面起到了推動作用。但另一方面，由于收費較高，此一服務不利于被國內初創(chuàng)藥企廣泛使用。當前, 新藥專利技術轉讓市場在國內尚不成熟且規(guī)模很小，在歐美國家則已較成熟，僅在美國就有數(shù)十億美元的市場規(guī)模。目前, 創(chuàng)新藥研發(fā)來自國內的競爭不大，主要競爭對手是國外的小型藥物研發(fā)公司。因此, 我們可以利用國內研發(fā)成本低，人力資源豐富的特點，迅速開發(fā)出具有自主知識產權的項目，然后到國際上尋求購買客戶或合作伙伴進行技術轉讓或共同研發(fā)。

　　建立一個完善的藥物審批監(jiān)管體制是發(fā)展中國醫(yī)藥科技必不可少的組成部分。由于醫(yī)藥直接影響民眾的身體健康，各國政府對它們都有嚴格的監(jiān)管機制。藥物的審批必須綜合考慮藥物投放市場后的利與弊，過嚴或過松都不利于創(chuàng)新藥的開發(fā)。此外，一個快速有效的藥物審批機制，不僅對疾病患者至關重要，對制藥公司也同樣至關重要，這是因為藥物研發(fā)的周期長而縮短專利保護的時間，只有藥物投放市場后專利保護時間足夠長，創(chuàng)新藥物研發(fā)在經濟上才是可行的。創(chuàng)新藥物研發(fā)的良性發(fā)展需要藥物審批監(jiān)管部門與制藥公司之間的良好合作。一個好的政府藥物監(jiān)管部門不僅應該有力有效地監(jiān)管藥物市場，還應該為制藥公司創(chuàng)造藥物創(chuàng)新的有利外部環(huán)境，例如，建立、健全藥物審批體系(包括逐步建立可靠的臨床試驗中心)，加速藥物審批進程，為藥物研發(fā)提供輔導性意見等。

　　創(chuàng)新藥物研發(fā)很大程度上有賴于對生物體系正常狀態(tài)和疾病狀態(tài)的基礎研究，因此在基礎研究方面的投入也不容忽視。最新數(shù)據標明，近年來美國政府每年對生物醫(yī)藥科技(NIH)的投入占其科技總投入的55%. 因此美國的新藥研發(fā)一直保持著強勁的增長動力。在這一點如果中國政府藥物部門能夠借鑒美國NIH的經驗，必然可以促進生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)生跳躍式的進步，并保持持續(xù)增長。在政策方面，政府應該鼓勵產學結合的發(fā)展模式，在資金投入方面保持合理的分配比例。

　　結語

　　醫(yī)藥科技作為國家重點投入發(fā)展的領域之一，隨著創(chuàng)新藥物研發(fā)產業(yè)鏈的不斷健全、國家藥物審批監(jiān)管體系的不斷完善，結合各地方的優(yōu)惠政策及各路人才的不斷匯聚，一定會涌現(xiàn)一大批成功的、以創(chuàng)新藥研發(fā)為中心的小型創(chuàng)業(yè)公司，在這眾多的創(chuàng)業(yè)公司中一定會有越來越多的公司能成功地完成新藥項目的早期開發(fā)，與國際國內制藥企業(yè)形成技術合作，在這種創(chuàng)新與合作過程中逐漸成熟，在不久的將來開發(fā)出治療癌癥、糖尿病、心血管疾病、肝硬化等重要疾病的創(chuàng)新藥，并進入包括歐美在內的國際市場，從而造福全人類。

　　目前，在中國的創(chuàng)新藥物研發(fā)工作很大一部分是由海外歸來的具有多年藥物研發(fā)經驗的專業(yè)人士作為主力在推動。他們既帶來了國外的藥物研發(fā)先進理念及經驗技術，也面臨著如何適應及融入中國產業(yè)化大潮的考驗。相信在不遠的將來，一定能摸索出一條具有中國特色的新藥研發(fā)之路，在世界醫(yī)藥市場占有自己的一席之地。

　　周中祥，鄧承軍，陳應忠，均為海歸博士，在美國有多年的新藥研發(fā)經驗，現(xiàn)任福建福樂醫(yī)藥科技有限公司副總裁，皆為福建省2013年“百人計劃”企業(yè)創(chuàng)業(yè)團隊核心成員。周楚新，國家人才特聘專家、美國麻省理工學院博士。曾任美國DARPA項目首席科學家，并為計算機輔助菌種篩選技術的主要發(fā)明人。