中新網(wǎng)上海10月11日電 (孫國(guó)根 陳靜) 慢性眼底疾病是導(dǎo)致人們視力嚴(yán)重受損甚至失明的主要原因。
記者11日獲悉，經(jīng)過(guò)近8年攻關(guān)，復(fù)旦大學(xué)藥學(xué)院魏剛教授研究團(tuán)隊(duì)在無(wú)創(chuàng)眼內(nèi)基因藥物遞送研究領(lǐng)域獲重要進(jìn)展，對(duì)治療致盲性慢性眼底疾病有重要意義。該成果已發(fā)表在國(guó)際知名學(xué)術(shù)期刊《納米快報(bào)》(《Nano Letters》)上。
據(jù)魏剛介紹，遺傳性視網(wǎng)膜病變、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤、老年黃斑變性、糖尿病性視網(wǎng)膜病變等慢性眼底疾病是導(dǎo)致人們視力嚴(yán)重受損甚至失明的主要原因。當(dāng)下，治療此類疾病采用的方法是，將獲準(zhǔn)應(yīng)用于臨床的眼科基因藥物，通過(guò)眼內(nèi)注射方法給藥。
這位專家表示，但由于基因藥物分子量大、親水性強(qiáng)，眼球的特殊保護(hù)機(jī)制會(huì)自動(dòng)阻止藥物進(jìn)入，使其無(wú)法在眼部吸收，即便是小分子藥物，其吸收率也不足5%，且潛在副反應(yīng)發(fā)生率高、眼內(nèi)炎、視網(wǎng)膜劈裂或脫落患者順應(yīng)性差等風(fēng)險(xiǎn)。
為改變這一現(xiàn)狀，7年多前，魏剛團(tuán)隊(duì)開始了無(wú)創(chuàng)給藥眼內(nèi)基因藥物遞送研究，他們首先設(shè)計(jì)了一系列用于滴眼給藥的基因遞送系統(tǒng)。據(jù)介紹，在研發(fā)過(guò)程中，研究團(tuán)隊(duì)受到章魚的啟發(fā)，成功構(gòu)建了一種類似章魚結(jié)構(gòu)的柔性多“手臂”滲透素。這是一種基因復(fù)合物，作為遞送基因藥物的載體，保持對(duì)眼部吸收屏障的高效滲透能力。
據(jù)悉，與目前廣泛使用的市售基因藥物載體相比，這種新的基因復(fù)合物，安全性優(yōu)勢(shì)突出，且制備方法簡(jiǎn)便、穩(wěn)定性好，眼部吸收效果更佳，有望成為一種通用的基因遞送載體，可有效促進(jìn)基因治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。
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